У детей до 5 лет предпочтение отдается жидким формам карнитинсодержащих препаратов ввиду удобства применения и лучшей переносимости [под ред. В.К. Видерхольда, 2004].
При этих же формах для фармакопунктур используются антигомотоксические препараты, препараты нейротрофического действия (церебрум композитум, траумель и др.) [Лобзин В.С. и др., 2002].
На стадии развернутой клинической картины миодистрофии Дюшенна назначается иммуноглобулин человека нормальный в дозе 5,0–7,0 мл/кг на инфузию . Весь объем иммуноглобулина растворяется в 4 раза изотоническим раствором и вводится со скоростью 15 капель в минуту. Количество инфузий — от 3 до 5. На фоне малых доз преднизолона по 5 мг 1 раз в день 3–6 мес. Иммуноглобулин продемонстрировал достаточно высокую эффективность, было отмечено снижение показателей КФК, ЛДГ, АЛТ, АСТ в среднем на 20 %, дети отмечали нарастание силы, переносимости физических нагрузок. Эффективность иммуноглобулинов при миодистрофии Дюшенна нами объясняется следующим образом [Penninger J.M., Neu N., Bachmaier К.,1996.]:
1. Не исключено, что разрушение дистрофинассоциированного комплекса белков может происходить не только в результате генетических факторов, но и вследствие вирусных инфекций. Это, в частности, доказано в отношении вируса Коксаки, способного разрушать дистрофин и ассоциированный с ним комплекс белков в кардиомиоцитах.
2. Распад мышечных волокон способствует развитию апоптоза, что подтверждают наши исследования по высокому уровню СD25 (маркер апоптоза). Некроз миоцитов, распад белков дистрофинассоциированного комплекса (белки цитоскелета, трансмембранные белки, периферические мембранные белки) с выбросом их фрагментов в кровь, приводящие к продукции циркулирующих иммунных комплексов и развитию аутоиммунизации. При злокачественных формах мышечных дистрофий в стадии субкомпенсации, начальных проявлениях декомпенсации, в стадии выраженных клинических проявлений при доброкачественных формах используем неотон (фосфокреатинин, «супер-АТФ») в/в капельно 1,0–4,0, № 5, 3–4 курса в год. Данный препарат используется у взрослых в комплексном лечении инфаркта миокарда, мы же стали его использовать для увеличения сократительной способности миокарда.
Кроме того, этим же детям назначаются подддерживающие дозы преднизолона 5–10 мг утром 1–3 месяца (курсами) [Лобзин В. С., Сайкова Л. А., Шиман А. Г., 2000].
Глюкокортикостероиды увеличивают мышечную силу у мальчиков, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна, замедляя прогрессирование заболевания. При длительной стероидной терапии необходим тщательный контроль развития побочных эффектов, включающий наблюдение за массой тела, АД, состоянием слизистой оболочки ЖКТ и иммунной системы. Действие аптечных лекарств: стимулирующее на синтез белковых и жировых соединений, усиливающее микроциркуляцию в мышечной ткани, миотонизирующее, улучшающее пластику и трофику мышечной ткани, нормализующее нейро-гуморальные взаимоотношения, тормозящее катаболические процессы, нормализующее и стабилизирующее выработку в гипофизе адренокортикотропного гормона, повышающее выработку в надпочечниках глюкокортикоидов, блокирующее на выработку и освобождение стрессовых гормонов, иммуностимулирующее, десенсибилизирующее, стимулирующее эритропоэз, повышающее процессы тканевого дыхания, уменьшающее реактивность симпатики и парасимпатики вегетативной и центральной нервных систем, седатирующее, детоксикационное, общеукрепляющее, общеоздоравливающее [Шток В.Н., 2003].
Наблюдение. Ранняя диагностика поражения внутренних органов позволяет увеличить продолжительность жизни пациентов [под ред. В.К. Видерхольда, 2004].